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Nova terapia gênica pode curar pessoas que nascem sem sistema imunológico

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Cora Oakley, uma das crianças que obtiveram sucesso com o tratamento genético. Ela recebeu a terapia em setembro de 2017. (Foto: Chelsea Oakley)
Cora Oakley, uma das crianças que obtiveram sucesso com o tratamento genético (Foto: Chelsea Oakley)

Quem hoje olha para a saudável Cora Oakley, de quatro anos, não imagina que ela recebeu um diagnóstico assustador aos sete dias de idade. A menina de Nova Jersey nasceu com imunodeficiência combinada grave, doença que acomete o sistema imunológico e impossibilita a realização de atividades simples do dia-a-dia. Agora descrita pela sua mãe como uma criança sociável que vive ao ar livre, Cora foi submetida a uma terapia gênica experimental com células-tronco, promovida pela Universidade da Califórnia (UCLA), nos Estados Unidos, e pelo hospital Great Ormond Street, no Reino Unido.

O tratamento teve bons resultados, observados com empolgação pelo professor de microbiologia, imunologia e genética molecular na UCLA Donald Kohn. “Todos os pacientes estão vivos e bem, e em mais de 95% deles a terapia parece ter corrigido seus problemas no sistema imunológico”, comenta o professor, que há 35 anos trabalha desenvolvendo procedimentos genéticos para a doença – também conhecida como ADA-SCID.

Uma das causas para a imunodeficiência combinada grave (ou SCID, na sigla em inglês) é a deficiência da enzima adenosina desaminase (ADA), responsável por combater substâncias tóxicas presentes nos linfócitos. Se a ADA não funciona bem, os linfócitos acabam morrendo pelos altos níveis de toxicidade, o que diminui o número de células capazes de combater  infecções.

Entre 2012 e 2017, 50 crianças participaram dos estudos, cujos resultados foram publicados nesta terça-feira (11) no periódico New England Journal of Medicine. Elas tiveram células-tronco formadoras de sangue coletadas para estimular o funcionamento da enzima adenosina desaminase. O método utilizado pelos pesquisadores foi estimular uma nova cópia do gene ADA através de um vetor viral — o lentivírus modificado —, com o objetivo de corrigir a habilidade imunológica das células.

O acompanhamento dos pacientes revelou que 48 crianças obtiveram sucesso com o tratamento, que não ofereceu nenhum tipo de complicação. “As duas crianças [nas quais a terapia não foi bem sucedida] foram capazes de retornar ao padrão atual de cuidados, e uma delas eventualmente recebeu um transplante de medula óssea”, conta Kohn, em comunicado.

A abordagem experimental mostrou resultados com potencial de mudar a vida de pessoas que hoje são submetidas a injeções e uso prolongado de antibióticos, antifúngicos e infusões mensais de imunoglobulina — que contém anticorpos de combate à infecção. Os pesquisadores acreditam ter desenvolvido uma terapia de procedimento pontual e único que apresenta resultados duradouros.

“Se aprovado no futuro, esse tratamento pode ser o padrão para ADA-SCID e potencialmente diversas outras condições genéticas, removendo a necessidade de encontrar um doador de medula óssea compatível e os tóxicos efeitos colaterais frequentemente associados a essa abordagem”, afirma Claire Booth, consultora em imunologia pediátrica e terapia genética no hospital Great Ormond Street.

Galileu